【听力健康·科普】耳聋的基因疗法真的越来
上个世纪开始，基因治疗已广泛应用于各种疑难杂症，比如血友病、黑色素瘤等。但是，您了解基因治疗在听力健康方面的运用吗？
什么是基因治疗？基因治疗(GeneTherapy)是指运用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺点而根治遗传病。
基因与听力损失的关系由于基因或染色体异常而至的遗传性聋，是听力健康领域的疑难杂症。据统计，新生儿中遗传性聋的发病率约为1‰。
1遗传性耳聋可表现为渐进性听力损失
据现有研究报告，渐进性听力损失常常是STRC和CATSPER2的突变引发的。如果通过基因治疗剔除这两个基因，那末患者的听力损失会保持在轻度至中度，不会再继续下落。但是，在剔除这两个基因后，男性听障患者也可能同时失去生育能力。
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遗传性耳聋可能伴发其它疾病
比如Usher综合征，这类综合征患者的特点是听力损失伴随进行性视力下落。
再比如耶韦尔和朗格-尼尔森综合征，这类患者的特点是听力损失伴随心律失常，随时有晕厥或猝死的可能。
基因治疗如何实现？人类1出身，每侧耳朵就具有大约个听毛细胞。一般认为，听毛细胞不可再生。
年龄增长、噪声暴露、耳毒性药物等刺激因素都会致使听毛细胞受损或凋亡，进而使患者表现出不同程度、不同类型的听力损失。
但是，受损的听毛细胞真的没法再生吗？
美国哈佛医学院的耳鼻喉专家Holt和他的团队认为，只要确认患者的听力损失缘由并找到对应的突变基因，就可以进行相应的基因治疗。
基因治疗的目的就是对突变基因进行激活或抑制。
截至目前，美国哈佛医学院的耳鼻喉专家Holt和他的团队已肯定了能够致使听力损失的个基因，未来可能还有多个基因需要继续确认。
基因治疗可通过以下几个步骤完成：1）剔除病毒本身的遗传物质，设计病毒载体；2）病毒载体与突变基因的正常序列相结合；3）病毒感染靶细胞。
病毒是不是能够精准感染靶细胞是基因治疗的关键。
但是，病毒并没有“GPS”定位系统，没法精准找到靶细胞。相反地，它们会感染任何接触到的细胞。如何让病毒正确地感染靶细胞呢？Holt团队的答案是：启动子。
“启动子”是一个细胞中的指挥官，它决定着这个细胞是不是进行基因表达。Holt团队通过激活靶细胞中的启动子，靶细胞被病毒感染后能够正确进行基因表达；抑制其他细胞中的启动子，即使其他细胞被病毒感染后也不能进行基因表达。
“运用启动子控制靶细胞的正确表达”这1方案已在林跳鼠实验中获得成功。林跳鼠中的TMC1基因突变后会致使内耳没法进行声电信号的转换。
通过对林跳鼠进行TMC1基因治疗后，他们欣喜地发现，“耳聋”的林跳鼠又能听到声音做出跳跃动作了。
目前基因治疗尚处于动物实验水平。但是，随着研究的不断深入，基因治疗将逐渐应用于听力健康领域。
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